2025年3月21日，全球首个血小板相关细胞新药XJ-MK-002获得美国食品药品监督管理局（FDA）认证授予孤儿药（Orphan Drug Designation，ODD）资格，用于治疗先天性无巨核细胞性血小板减少症这类罕见病。该药物由苏州血霁生物科技有限公司（以下简称“血霁生物”）自主开发完成。

同时，近日，全球首款First-In-Class细胞新药XJ-MK-001用于面向临床上数量庞大的血小板减少症人群，已经完成向FDA正式递交pre-IND申请，该药物也是由血霁生物自主开发完成。在申请中，血霁生物提供了该细胞新药注册临床试验申请需要的数据包，包括了药物开发的背景、工艺数据、质量体系以及医学适用症选择，同时覆盖了药物药效、药代和毒理的完整临床前材料。如果申请顺利，FDA将会据此在未来批准血霁生物新药注册临床试验的申请（IND），获得开展正式临床试验的资质，成为全球首创的用于血小板减少First-in-Class药物，为病人提供安全可靠、高可及性的输血新药。

伴随着外科手术等新治疗技术的发展和献血适龄人群体量的下降，血小板的全球供需矛盾还在持续放大。据统计，美国每天需要7000U的血小板用于临床输注。且在2017年至2019年间血小板输注量增加了15.8%。在2021年的一份调研中显示31.3%的被调研的美国医院报告血小板输注延迟。这项调查强调了血小板新来源的必要性和重要性。由于我国人群基数的庞大和献血率的偏低，血小板的临床供应短缺更加严重。该细胞药物无需任何基因编辑，可以实现从造血干细胞经过模拟发育过程而分化，安全可靠，且疗效显著。该细胞的生产工艺稳定，周期短，造价低，回输剂量低，可以实现血小板数量的持续及高效的回升。该细胞在2个物种中完成了效果测试，期待该细胞药可以尽快进入到正式临床阶段。