免疫细胞疗法
<p>利用生物工程方法获取具有特定功能的免疫细胞,通过基因修饰、活化、体外扩增等手段增强其靶向杀伤能力并回输到患者体内,以达到治疗疾病的目的,常用免疫细胞疗法包括CAR-T、CAR-NK、CAR-M、CAR-Treg、TCR-T、TIL等。</p>
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基因治疗
<p>通过特定载体将外源正常基因导入靶细胞 ,以纠正或补偿由缺陷和异常基因引起的疾病,从而达到治疗目的的一类基因药物。基因治疗常用的病毒类载体包括腺相关病毒(AAV)、腺病毒(Ad)、逆转录病毒(RV)、慢病毒(LV)、疱疹病毒(HSV)等。</p>
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新型抗体药物
<p>抗体药物包括单克隆抗体、抗体偶联药物ADC、双特异性抗体以及单域抗体(纳米抗体)。</p>
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干细胞与再生医学
<p>干细胞治疗,又称为再生医学,常见的干细胞与再生医学疗法有MSC、iPSC、类器官等。</p>
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核酸药物
<p>目前应用较多的核酸药物主要包括DNA药物、mRNA药物以及siRNA、saRNA、incRNA、microRNA、ASO等小核酸药物。</p>
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蛋白质降解
<p>靶向蛋白降解是指小分子降解剂通过介导泛素化连接酶与靶蛋白的识别,对靶蛋白进行降解。目前蛋白降解剂主要有两类,一类是PROTAC;另一类是分子胶,也是通过结合泛素化连接酶。</p>
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新型疫苗
<p>新型疫苗是采用生物化学合成、人工变异、分子微生物学、基因工程等现代生物技术,根据人们的需求进行设计与改造制造出的疫苗,主要包括基因工程亚单位疫苗、重组蛋白疫苗、合成肽疫苗、病毒/细菌载体疫苗(如腺病毒疫苗)、核酸疫苗、基因重组/缺乏疫苗、抗独特型抗体疫苗以及多联多价疫苗等。</p>
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外泌体
<p>外泌体是一种直径在30nm~150nm之间的纳米级的细胞外囊泡,通过从质膜和核内体膜出芽产生。它们包含多种物质,包括核酸、脂质和蛋白质,并表达跨膜蛋白和受体,促进细胞内通信。外泌体不仅自身可以成药,同时也可以作为药物载体。</p>
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合成生物
<p>合成生物学(Synthetic Biology)是利用工程化的思路,对生物体的功能代码如酶、合成途径,及细胞的代谢调控网络等进行重编程,以设计、改造甚至从头构建具有生命活性的生物元件、系统以及人造细胞或生物体等,并用于特定用途。</p>
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AI辅助新药开发
<p>AI+新药研发主要是将ML、DL等AI 技术,应用到前期研究、靶点发现、化合物合成、化合物筛选、新适应证发现、晶型预测、患者招募等新药研发环节。靶点识别、先导化合物确定、药物重定向被认为是全球AI+新药研发最具变革意义的研究领域,其中靶点发现和化合物合成是企业布局的热门方向。</p>
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生物智能制造
<p>2015年,中国推出“中国制造2025”计划,鼓励制造业转型升级,推动中国向制造业强国转变。其中,生物医药及高性能医疗器械被列为十大重点领域之一。目前,我国的高端医疗器械产业正进入黄金发展期。作为一种具备自感知、自学习、自决策、自执行、自适应等功能的新型生产方式,智能制造在确保药品生产与GMP合规性高度符合的同时,将极大提高生产效率、提高生产灵活性,优化资源配置,从而实现降本节能。</p>
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