全球首例！多克隆调节性T细胞（Treg）鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化（渐冻症，ALS）在郑州大学第一附属医院完成首例受试者给药
发布日期：2024-12-27
2024年12月24日，由上海赛尔欣生物医疗科技有限公司（简称“赛尔欣生物”）自主研发的NP001产品在郑州大学第一附属医院完成了首例肌萎缩侧索硬化（俗称渐冻症，ALS）受试者给药。目前受试者各项指标和耐受性良好。
郑州大学第一附属医院参与渐冻症临床研究医护人员合影
NP001为人自体多克隆Treg细胞注射液，来源于从患者外周血中富集的高纯度Treg细胞，经体外扩增至足够临床剂量后，进行自体回输。利用Treg细胞免疫调节及组织修复的功能，期望能在自身免疫性疾病及神经退行性疾病（NDD）等相关疾病发挥积极治疗作用。
此次为全球第一例脊髓鞘内注射Treg细胞进行ALS的治疗。相比于静脉给药，鞘内注射可使治疗性Treg细胞直接到达发病部位。据研究者反馈，NP001产品给药过程顺利，目前该患者状态稳定，未见不良反应，接下来每隔4周会进行再次重复回输。
早期临床数据显示，Treg细胞静脉注射治疗ALS，有降低ALSFRS-R评分下降的趋势，可延缓病情进展（S.H. Appellate，2022）。细胞疗法的鞘内注射相比于静脉治疗，显示出有更佳的疗效趋势（S.M. Nabavi, 2018）。迄今为止，综合临床前数据或临床数据均显示Treg 细胞具有良好的安全性。
Treg细胞鞘内注射治疗的最新临床疗效
此次接受NP001产品的首例患者于2024年3月底被确诊为ALS，给药前ALSFRS-R评分下降明显，已逐渐出现行动不便、四肢无力等症状。本项研究将通过临床观察、ALSFRS-R评分、细胞因子及单细胞测序等对Treg细胞治疗ALS进行全面评估，进一步阐明其治疗机理，期望能为ALS患者提供更有效的治疗方案。
患者首次给药过程及给药后与医护人员的合影
关于郑州大学第一附属医院生物细胞治疗中心
郑州大学第一附属医院生物细胞治疗中心/生物免疫治疗病区，是具有较大影响力的免疫治疗技术研发和临床研究中心；在张毅教授的带领下，围绕肿瘤免疫和细胞治疗，聚焦科学研究、成果转化、临床治疗和精准检测一体化发展，能够完全自主开展肿瘤免疫治疗技术研发到应用的全链条工作，涵盖免疫治疗技术研发、临床级别细胞生产、临床试验开展、临床患者指标监测全过程；自2016年以来，通过自主研发和合作开发等方式，主持开展50余项免疫和细胞治疗临床研究，涵盖了CAR-T细胞、TCR-T细胞、肿瘤新抗原疫苗、肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）等国际领先的免疫治疗技术。
关于郑州大学第一附属医院神经内科
郑州大学第一附属医院神经内科是国家神经疾病区域医疗中心建设单位，国家卫生健康委神经内科重点专科，拥有国家神经系统疾病临床医学研究中心河南分中心、国家卫健委首批高级卒中中心、国家卫健委脑健康与认知障碍规范化诊疗首批示范中心、河南省神经遗传变性病医疗质量控制中心和诊疗中心、国家卫健委脑血管病防治重点实验室（共建）、河南省神经遗传变性病医学重点实验室等临床与科研平台。
关于赛尔欣生物
上海赛尔欣生物医疗科技有限公司于2023年初开始运营，专注于开发治疗神经退行性疾病、自身免疫性疾病和代谢性疾病的多模式 Treg 细胞疗法。经过多年的探索研究，发现Treg能够多方位的有效抑制自免疾病中促炎细胞的增殖和功能，从而达到治疗作用。
赛尔欣秉承“解决未满足临床需求”的核心使命，以“以患者为本，诚信、实干、执着”为核心价值观，引领Treg产业化开发。不久前，赛尔欣生物携手海尔国际细胞库、盈康一生与蔡磊及团队进行ALS综合疗法探讨并达成共识，将综合现有的治疗理念，尽快推广到临床，改善ALS的治疗现状。目前赛尔欣生物已经从国家药监局和FDA得到积极的Pre-IND反馈，预计明年初完成IND中美双报。按已经获得的FDA认证的孤儿药（ODD）途径开展临床，目前已有来自欧、美等多地区的患者联系报名参与。