2024年5月15日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，上海优卡迪生物医药科技有限公司1类治疗用生物制品-具有沉默白介素6表达功能的靶向CD19基因工程化自体T细胞注射液拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为难治复发急性淋巴细胞白血病。现公示结束，正式纳入突破性治疗品种名单。

具有沉默白介素6表达功能的靶向CD19基因工程化自体T细胞注射液（ssCART-19）是众多优卡迪自主研发的新一代创新型CAR-T治疗产品中的一员，也是全球首个将前沿shRNA基因沉默技术与CAR-T技术相结合构建的新型CAR-T产品，该产品可同时表达CAR结构和IL-6沉默元件，通过显著降低IL-6因子的释放水平来进一步降低单核细胞活化和促炎细胞因子的释放，能够从预防层面来减轻严重细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的发生率，大大提高CAR-T的用药安全性，可突破性地用于CAR-T禁忌症-中枢神经系统白血病（俗称“脑白”）的治疗。

前期临床研究数据显示，与普通CART-19产品相比，ssCART-19在难治复发急性淋巴细胞白血病患者中安全更好、疗效更优，净获益更大。目前该产品已进入关键临床阶段，ssCART-19有望成为难治复发急性淋巴细胞白血病最具前景的临床治疗药物之一，为更多的患者带来希望和治疗选择。

关于优卡迪

上海优卡迪生物医药科技有限公司（以下简称“优卡迪”）于2015年2月在上海张江生物高科技孵化中心成立，是一家致力于全球细胞治疗技术创新和转化的生物制药企业，已有多款First-in-class的产品处于临床试验阶段。

优卡迪拥有多个独创性的核心技术平台，包括SMART小核苷酸基因调控赋能技术平台、MADDS抗体创新成药性技术平台、6H生产质量控制平台等。并且，公司在宝山落地了CAR-T密闭化生产体系，建筑面积约1万方，用于建设国际先进百亿级的基因和细胞治疗科研、产业化和商务化中心，打造国际一流的免疫治疗肿瘤创新技术转化中心和先进、高端基因工程化免疫细胞产业链中心，主要包括CAR-T产品的产业化生产以及质粒、病毒、CAR-T细胞的CDMO服务。

优卡迪产品管线布局广泛，包括用于治疗血液肿瘤、实体瘤和自身免疫性疾病等产品。2020年9月，公司ssCART-19注射液获得国内临床试验许可，突破性地用于CAR-T禁忌症中枢神经系统白血病（俗称“脑白”）的治疗，目前已进入关键临床阶段。优卡迪与瑞金医院、仁济医院等多家国内三甲医院血液科合作，已成功救治了1000多例晚期癌症患者，受试晚期肿瘤患者最长生存期已超过8年。