本导基因BD211项目完成国家生物医学新技术临床研究备案
2026年9月30日，中国生物技术发展中心公布第11批生物医学新技术临床研究备案完成项目清单。本次公布的统计范围为2026年9月22日至9月30日完成备案的项目，共计9项。杭州本导生物医药科技有限公司（上海倍导基因技术有限公司）发起的“慢病毒载体转导β-珠蛋白基因改造自体CD34+造血干细胞（BD211）静脉输注治疗输血依赖型β-地中海贫血患者的安全性和有效性研究”完成备案，备案号为MR-N-31-2026-000126，临床研究机构为上海交通大学医学院附属瑞金医院。
β-地中海贫血是由β-珠蛋白基因突变引起的遗传性血液疾病。我国约有30万中重型患者（含α-和β-地贫），其中输血依赖型β-地贫患者约5万例，需长期接受输血与祛铁治疗。造血干细胞移植是目前主要的根治手段，但受HLA配型限制，适用人群较为有限。
BD211采用自体造血干细胞体外基因修饰的技术路线：采集患者自身造血干细胞，在体外经慢病毒载体导入经优化的β-珠蛋白基因，再回输患者体内，使红细胞恢复表达正常β-珠蛋白的能力。产品基于本导基因自主开发的下一代慢病毒载体平台BDlenti。该平台引入专利性微型绝缘子元件，以降低慢病毒载体潜在的整合突变与克隆异常扩增风险，是国际上首个具有绝缘子保护功能的基因治疗产品。在此基础上，BD211对β-珠蛋白基因表达序列进行优化，可治疗包括最严重的β0/β0在内的所有基因型的患者。BD211在此前的探索性研究中，两例β0/β0患儿接受治疗后摆脱输血依赖接近5年，相关研究结果已发表于国际学术期刊Cell Stem Cell；BD211也完成了一期临床所有患者的给药，在持续的临床随访中，进一步证明了安全性和有效性；此外，本导基因还针对个体化药物成本高昂的问题，通过对病毒载体和细胞工艺的优化，大幅度降低了制造成本，使得患者更容易负担治疗费用。
备案背景
2026年5月1日，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院令第818号）施行。该条例是我国首部针对细胞治疗、基因治疗等前沿技术实施全链条监管的行政法规，明确生物医学新技术临床研究实行备案管理，并规定由在我国境内依法成立的法人担任临床研究发起机构。在此之前，此类技术的早期临床研究多由研究者发起，企业主要以支持方身份参与。条例施行后，企业可作为发起机构独立完成备案，成为临床研究的设计者、推动者与成果所有者。本次备案中，本导基因担任临床研究发起机构，瑞金医院担任临床研究机构，备案资料由中国生物技术发展中心负责核实确认。
一是项目主体结构由“研究者发起、企业支持”调整为企业独立发起、医疗机构承接，各方权责更为明确。二是项目正式进入合规临床研究通道，为后续依据条例申请临床转化应用奠定了合规前提。三是备案对非临床数据、质量体系与可追溯性的要求已接近药品注册申报水平。完成备案，意味着项目相关体系通过了国家层面的资料核实。本次备案是项目推进的里程碑，意味着项目在权责架构、合规路径与质量控制三个维度均完成了全面升级，全面具备了加速BD211临床转化与商业化合作的核心先决条件。
本次完成的是生物医学新技术临床研究备案，不等同于药品上市许可或医疗器械批准，也不代表对产品安全性和有效性的结论性认定。BD211目前仍处于临床研究阶段，后续仍需依据《条例》规定申请临床转化应用审批，或按药品注册路径申报。
研究相关信息请以临床研究机构的正式公布信息为准。中国生物技术发展中心不负责项目技术层面的咨询解答，相关技术问题请联系项目方。本文所涉数据均来自公开信息，不构成投资建议，也不构成对治疗效果的承诺。
上海倍导基因技术有限公司是杭州本导生物医药科技有限公司在上海设立的临床与转化主体，聚焦细胞与基因治疗创新产品及递送技术的研发与临床转化。本导基因成立于2018年，围绕自主开发的类病毒载体平台（BD-VLP）与下一代慢病毒载体平台（BD-Lenti）已布局了10余条产品管线。
来源： 中国生物技术发展中心2026年9月30日公告及附件《生物医学新技术临床研究备案完成项目基本信息（第11批）》
本导基因是一家以递送技术重塑人类大病难病治疗为使命的生物科技公司，致力于为眼科、神经系统疾病、血液病、病毒感染以及肿瘤等多领域的难治性疾病开发具有全球意义的创新药物。本导基因拥有国际领先VLP mRNA/RNP递送平台（BD-VLP）和下一代慢病毒载体平台（BDlenti）。围绕着核心递送技术平台，本导基因布局了多条First-in-Class的产品管线，开展了多项First-in-Human临床研究；基于两大核心递送技术的管线BD111和BD211进入I-II期临床阶段。本导基因还与国际著名药企开展了重大神经系统疾病新型基因疗法的合作研发。公司率先在国际上开启了体内基因编辑抗病毒治疗的临床研究，并在青光眼、老年黄斑变性、HPV 感染、β-地中海贫血等基因治疗领域取得了众多重要突破。本导基因的众多研究成果发表于Nature、Nature Nanotechnology、Nature Biotechnology、Nature Biomedical Engineering、Cell Stem Cell等国际顶尖学术期刊。公司拥有4000平方米的GMP中试基地和研发基地，并与上海交通大学系统生物医学研究院共建了“基因治疗联合研发中心”。本导基因秉持“稳健务实、锐意创新”的企业精神，立足中国，服务世界，为重大难治性疾病提供首创性中国方案，为全球生物医药产业的发展贡献积极力量。
