全球首例！多克隆调节性T细胞（Treg）鞘内注射治疗多系统萎缩（MSA）在首都医科大学附属北京天坛医院完成首例受试者给药

2026 年9月1日，上海赛尔欣生物医疗科技有限公司（以下简称 “赛尔欣生物”）宣布，其自主研发的 “人自体多克隆调节性 T 细胞注射液”（NP001细胞注射液）治疗多系统萎缩（Multiple System Atrophy，MSA）的Ⅰ期临床试验，在首都医科大学附属北京天坛医院顺利完成首例受试者给药。这是全球范围内Treg细胞疗法在MSA治疗领域的关键里程碑，标志着依托2025 年诺贝尔生理学或医学奖相关科研成果的Treg细胞疗法，正式从渐冻症（ALS）拓展至这一 “无药可医” 的疑难罕见神经退行性疾病。

多系统萎缩（MSA）是一种成年起病、进展不可逆的致死性罕见神经退行性疾病，高发于50-60岁中老年人，被归类为帕金森叠加综合征，其进展速度快、对现有药物反应有限，是神经退行性疾病中治疗难度极大的病种之一。临床表现为自主神经功能障碍、帕金森综合征等多系统受损症状，预后极差，目前全球尚无特效治疗手段。本次MSA临床试验首例受试者成功给药，为无药可用的MSA患者探索全新的细胞治疗方向。

NP001细胞注射液是赛尔欣生物完全自主研发的创新型Treg细胞疗法产品Treg细胞是维持机体免疫耐受、抑制异常免疫反应的关键T细胞亚群。NP001采用鞘内注射的给药方式，将Treg直接输入脊髓蛛网膜下腔，进入脑脊液循环可以到达脑内的各个发病部位。通过多途径抑制异常免疫反应，帮助恢复机体免疫稳态，从而实现神经功能的保护与修复。在临床前的MSA疾病模型小鼠研究中，该产品不仅显著改善了小鼠的运动功能，还可部分逆转中脑黑质区域多巴胺能神经元的丢失，为临床应用提供了重要的科学依据。

本项Ⅰ期临床试验由首都医科大学附属北京天坛医院王伊龙常务副院长领衔，纳入MSA中的小脑型 (MSA-C) 和帕金森型 (MSA-P) 两大亚型受试者。试验采用分阶段递进设计，包括单剂量递增研究、多剂量递增研究以及剂量扩展研究三个部分。主要目的为评估NP001细胞注射液治疗MSA受试者的安全性和耐受性；次要目的为评估其对疾病状态、生存期及血液和脑脊液中免疫系统参数的影响。首例受试者病情稳定，耐受性良好，未观察到值得关注的安全性事件。

该注册临床于2025年12月获得CDE的IND批准。此前，该疗法已获批用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称 “渐冻症”），并在ALS的I/IIa期注册临床试验中成功进入多次给药阶段，目前安全性和耐受性良好。此次MSA临床试验的快速推进，进一步完善了赛尔欣生物在神经退行性疾病领域的战略布局。

首都医科大学附属北京天坛医院是一所以神经科学集群为特色，集医、教、研、防为一体的三级甲等综合医院，是亚洲神经学科排名前列的临床与科研中心。医院拥有国家神经系统疾病临床医学研究中心、国家神经疾病医疗质量控制中心等国家级平台，在神经系统疑难危重症的诊疗与研究领域处于国内领先地位。

上海赛尔欣生物医疗科技有限公司成立于2023年初，致力于开发治疗神经退行性疾病、自身免疫性疾病及代谢性疾病的多模式Treg细胞疗法。经过多年的探索研究，发现Treg细胞能够通过多方位有效抑制自身免疫疾病中促炎细胞的增殖与功能，从而实现疾病治疗的目标。公司凭借在Treg细胞领域多年深耕形成的技术积淀与原创创新成果，与国内多家顶尖科研机构及临床中心建立了战略合作，克服突破传统治疗手段的限制，共同推动Treg疗法从实验室向临床转化，加速创新疗法的落地与应用。