国内调节性T（Treg）细胞疗法再获突破，赛尔欣生物申报亨廷顿病获药监局受理

6月30日，上海赛尔欣生物医疗科技有限公司（以下简称“赛尔欣生物”）迎来NP001项目的重要里程碑：其人自体多克隆Treg注射液用于治疗亨廷顿病（Huntington’s Disease，HD）的临床试验申请，已正式获得国家药品监督管理局（NMPA）受理。这一进展不仅标志着国内Treg细胞疗法在神经退行性疾病领域的布局又迈出关键一步，也为全球亨廷顿病患者带来了新的治疗希望。若本次临床批件顺利获批，赛尔欣生物拥有的 Treg 细胞治疗领域临床批件数量将再度冲上全球并列第一位的领跑地位。此前，赛尔欣生物获批的渐冻症（ALS）和多系统萎缩（MSA）适应症针对靶点/基因突变不明的适应症，意在将无药可医的疾病变成慢性病，使患者实现长期带病生存，临床数据令人振奋；此次HD和已经获批的脊髓延髓性肌萎缩(SBMA)适应症靶点清晰，结合开发中的小核酸药物，有望迈向实现临床治愈的目标。

HD是一种由HTT基因突变引起的常染色体显性遗传神经退行性疾病，临床表现为进行性运动障碍、认知衰退和精神异常。目前全球尚无能够延缓或阻止亨廷顿病进程的获批疗法，患者及其家庭长期面临无药可医的严峻困境。

神经炎症被认为是亨廷顿病发病机制中的关键环节。研究显示，患者中枢神经系统内存在小胶质细胞与星形胶质细胞的异常活化，伴随促炎因子水平持续升高，进而加剧神经元损伤。

在此背景下， Treg展现出独特的治疗潜力，可通过多种途径调节中枢神经系统内的免疫微环境：

• 免疫调节方面：Treg通过接触性抑制和分泌IL-10、TGF-β等抗炎因子，抑制过度炎症反应；同时，通过表达CTLA-4、LAG-3等抑制性受体，调控树突状细胞功能并限制效应T细胞活化。此外，Treg还可通过产生免疫抑制性腺苷及诱导炎症细胞凋亡等方式，全面抑制异常免疫应答。

• 神经元保护方面：Treg能够调节小胶质细胞与星形胶质细胞的活化状态和募集少突胶质细胞，促进其从促炎表型向修复表型转化，减少神经毒性因子的释放，从而保护神经元免受免疫攻击的损伤。

• 组织修复方面：Treg通过分泌多种细胞因子参与神经组织的修复与再生，为受损神经元的恢复创造有利微环境。

基于上述机制，赛尔欣生物开发的NP001细胞注射液采用精准的鞘内注射方式，将自体多克隆Treg细胞直接回输至患者发病部位，旨在综合调控神经炎症、延缓疾病进展、保护神经元功能。该策略不仅为亨廷顿病的治疗开辟了新路径，也为其他神经退行性疾病的细胞治疗提供了新思路。

上海赛尔欣生物医疗科技有限公司成立于2023年初，致力于开发治疗神经退行性疾病、自身免疫性疾病及代谢性疾病的多模式Treg细胞疗法。经过多年的探索研究，发现Treg细胞能够通过多方位有效抑制自身免疫疾病中促炎细胞的增殖与功能，从而实现疾病治疗的目标。公司凭借在Treg 细胞领域多年深耕形成的技术积淀与原创创新成果，与国内多家顶尖科研机构及临床中心建立了战略合作，克服突破传统治疗手段的限制，共同推动Treg疗法从实验室向临床转化，加速创新疗法的落地与应用。