优卡迪｜首例突破！Trop2 靶向 CAR-T 细胞治疗复发难治性头颈肿瘤有效

在头颈部肿瘤中，复发/难治性鼻腔鼻窦恶性肿瘤因其极高的侵袭性和对传统治疗的抵抗性，一直被视为临床上的“硬骨头”。尤其是伴有INI1缺失的罕见类型肿瘤，不仅进展迅猛、极易复发，而且对放化疗响应有限，患者一旦陷入“多次复发、多线治疗失败”的困境，往往面临无药可用的绝境。这类肿瘤高度恶性、治疗手段匮乏，患者生存期短、生活质量严重受损，是实体瘤治疗领域亟待攻克的重大难题。

近日，复旦大学附属眼耳鼻喉医院余洪猛/吴海涛/陈健团队联合上海优卡迪生物医药科技有限公司，成功运用Trop2靶向的CAR-T细胞（U87注射液），为一位复发/难治性鼻腔鼻窦恶性肿瘤患者带来了显著的临床转机，这一突破性成果展现了U87注射液在实体瘤治疗领域的巨大潜力。

该患者为老年男性，2024 年 4 月确诊为 INI1 缺失型鼻腔恶性肿瘤，病理类型为罕见的 SWI/SNF 缺失癌，免疫组化提示 INI-1 与 BRM 共缺失，Ki67 为 60%+，肿瘤侵袭性极高。患者此前已接受多次鼻内镜下肿瘤切除术、累计 50 余次放化疗及靶向免疫治疗。因肿瘤侵犯眼球，为保护视力眶周仍留有残余病灶；同时 MRI 显示右侧咽后淋巴结进行性增大，PET 提示代谢增高，考虑存在转移。此外，患者右侧眼球受肿瘤压迫疼痛明显，明确提示疾病持续进展，常规治疗手段已束手无策。

面对治疗困境，临床团队对患者病情进行了充分研判。考虑到患者肿瘤组织中 Trop2 表达阳性率高达90%，团队在综合评估患者病情及既往治疗史后，决定采用上海优卡迪生物医药科技有限公司与复旦大学附属眼耳鼻喉科医院陈健团队合作研发的Trop2靶向 CAR-T 细胞（U87 注射液）开展治疗。该临床研究相关信息已在国际临床试验平台 ClinicalTrials.gov 完成登记，登记号为 NCT06614686。值得一提的是，U87 注射液已获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验批准，受理号为 CXSL2400222，标志着该疗法的研发质量与安全性得到了国家权威认可。2025 年 8 月 4 日，患者顺利完成 CAR-T 细胞回输。

患者在CAR-T回输1周后即反馈右侧眼球疼痛明显缓解，2周后彻底无痛感。CAR-T 细胞回输后第 78 天（D78）的 MRI 影像评估显示：患者病灶明显消退，既往被肿瘤压迫的血管重新清晰显影，影像学特征提示肿瘤组织已发生坏死、液化，并被机体逐步包裹吸收。经治疗组医生团队与影像学专家共同确认，患者病灶达到显著缓解，充分显示了 U87 注射液强大的抗肿瘤效果。

U87治疗前、后影像学对比

(黄色虚线:咽后淋巴结区域病灶; 红色箭头:原先被肿瘤压迫的血管在 CAR-T 回输后清晰完整显影)

该病例为全球首例 Trop2 靶向新一代 CAR-T 成功治疗晚期鼻腔恶性肿瘤的案例。截至目前，患者病情持续保持稳定。该研究主要研究者、复旦大学附属眼耳鼻喉医院余洪猛副院长表示，本例患者的成功救治，是医院医护团队与优卡迪公司通力协作的成果，未来医院将继续深化与创新药企的合作，推动更多创新疗法惠及广大患者。优卡迪创始人、董事长俞磊教授表示，Trop2在多种晚期难治恶性肿瘤中高表达，靶向Trop2的CAR-T产品U87注射液已经在治疗晚期胰腺癌，肺癌和甲状腺癌取得令人鼓舞的疗效。这一案例的成功应用，进一步验证了U87注射液对多个实体瘤的治疗效果，也鼓舞我们继续开展U87注射液在更多Trop2阳性实体瘤瘤种上的探索。我们也会继续开发更多的赋能技术，提高产品的安全性和疗效，为攻克晚期难治性肿瘤贡献力量。。