国内首个基因工程修饰干细胞外泌体 Pre IND获CDE 公示 ！国外泌体创新药研发迈出关键一步！

      2026年4月12日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）通过官方平台正式公示了国内首个基因工程修饰干细胞来源外泌体Pre-IND申请，申请号为2025007756。该申请由上海思德克索生物科技有限公司自主提交，目前已顺利通过CDE受理流程并完成沟通反馈，这一重要进展标志着我国外泌体创新药研发正式告别前期探索阶段，迈入临床申报的关键快车道，成为我国生物医药领域在前沿技术转化方面的又一重要里程碑，也彰显了我国在干细胞外泌体领域的研发实力与创新水平。

       本次申报的外泌体创新药，精准聚焦急性及慢加急性肝衰竭这一临床难治性疾病，该类疾病临床治疗手段有限、患者死亡率居高不下，存在巨大的临床治疗需求缺口。据上海思德克索生物相关负责人介绍，企业计划于2026年上半年正式提交IND（临床试验申请），全力推进该药物的临床研究进程，致力于将其打造为全球首创新药（First-in-Class）。值得关注的是，该药物采用先进的基因工程修饰技术制备，不仅有效提升了外泌体的靶向性和活性，更具备无免疫排斥、无致瘤风险的突出优势，能够精准调控肝脏免疫微环境，高效促进受损肝细胞的再生与修复，有望彻底填补全球肝衰竭治疗领域的临床空白，为广大患者带来新的治疗希望。

       对于创新药研发而言，Pre-IND（临床试验申请前沟通交流）是不可或缺的关键环节，在CDE审评体系中被明确归为Ⅱ类会议。其核心价值在于，企业可在正式提交IND申请前，与监管部门就药物研发的核心环节进行充分沟通，包括药学研究数据、非临床毒理学评价、临床试验方案设计等关键内容，通过提前达成共识，大幅降低后续IND申报的失败风险，因此被业内广泛视为创新药迈向临床阶段的重要“前哨战”。上海思德克索生物此次顺利通过Pre-IND沟通并获得CDE反馈认可，充分说明其研发的基因工程修饰干细胞外泌体药物，在技术路线、质量控制体系及安全性评价等核心方面，已得到监管部门的初步肯定，为后续IND申报奠定了坚实基础。

       上海思德克索生物成立于2023年，自成立以来便聚焦基因工程修饰干细胞外泌体创新药的研发与产业化，凭借明确的发展定位和强大的研发实力，快速在行业内崭露头角。目前，公司已成功搭建国内首创的干细胞外泌体研发平台，全面掌握了细胞大规模培养、外泌体分离纯化、制剂制备、质量控制等十大核心技术，构建了完整的研发技术体系。其中，公司自主研发的多级分离纯化工艺，可将外泌体纯度提升至97%以上，有效解决了行业内普遍存在的外泌体纯度不足、活性不稳定、批次差异大等共性技术痛点，为药物的规模化生产和临床应用提供了技术保障。

      作为中国食品药品检定研究院（中检院）认可的外泌体药物研究牵头单位，上海思德克索生物在技术研发和质量管控方面始终保持行业领先水平。公司已成功布局“间充质干细胞永生化方法”“外泌体过滤除菌工艺”等多项核心专利，构建了完善的专利保护体系，有效规避了技术侵权风险。同时，公司具备完整的cGMP级生产能力，严格遵循药品生产质量管理规范，建立了从细胞培养到药物制剂的全流程质量管控体系，能够确保外泌体药物的质量稳定性和安全性，为外泌体创新药从实验室研发顺利走向临床转化，提供了坚实的生产与质量支撑。