赛尔欣生物调节性T细胞（Treg）治疗产品再获CDE批准，开启多系统萎缩（MSA）临床研究新征程

多系统萎缩（MSA）是一种进展迅速的神经系统退行性疾病，主要累及锥体束、小脑和自主神经。根据首发运动症状和（或）运动症状的严重程度，可分为小脑型多系统萎缩（MSA-C）和帕金森型多系统萎缩（MSA-P）^[1]。

症状和体征

多系统萎缩（MSA）初期表现多样，常包括小脑异常（如共济失调等）、帕金森样症状（肌强直、运动迟缓等，但对左旋多巴部分或完全反应不佳），自主神经功能障碍（如体位性低血压、尿潴留、便秘、呼吸或吞咽障碍等）^[2]。

流行病学

多系统萎缩（MSA）属于罕见病，已被国家卫生健康委员会收录进《第一批罕见病目录》。全球年发病率为每10万人中有0.6至3例，患病率为每10万人中有1.9至4.9例，典型发病年龄为60岁（50至59岁），平均发病年龄为56±9岁 ^[3][4]。我国最近的研究数据显示 MSA 患者的中位生存期约为6年^[5][6]。

MSA的不同亚型在人群中的占比存在明显的地域差异：在北美和欧洲，MSA-P是主要亚型；而在东亚地区，尤其是日本和中国，MSA-C则更为常见。一项观察性研究提供的流行病学数据显示，MSA-P约占美国和欧盟病例的70%，而MSA-C则约占日本病例的70%^[7]；一项针对1,492名中国患者的多中心研究统计结果包括998例MSA-C和494例MSA-P，与日本发病率相似^[8]。

治疗现状

目前尚无特异性治疗方法，主要针对疾病症状控制，重点关注帕金森综合征和自主神经功能障碍。该病严重损害患者生活质量与生命健康，临床需求极为迫切。

Treg细胞是调节免疫系统、维持对自身抗原的耐受性和预防自身免疫性疾病的重要T细胞亚群，具有免疫抑制、肌肉组织修复和限制纤维化的作用。人自体多克隆调节性T细胞注射液作为创新型细胞疗法，已展现出多方面治疗潜力：

•     在肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）的IIT研究中初步显示出良好安全性与疗效趋势；注册临床试验正在首都医科大学附属北京天坛医院有序开展中。

•     在MSA疾病模型小鼠中，该产品不仅显著改善了小鼠运动功能的减退，并且部分逆转了中脑黑质内多巴胺能神经元丢失，为临床应用提供了关键科学依据。

   

赛尔欣生物吕明启博士表示，MSA被归类为帕金森综合征项下的帕金森叠加综合征之一。 与帕金森病相比，它通常发展更快、预后更差，且对现有药物治疗反应有限，是神经退行性疾病中治疗挑战极大的病种。团队将加速推进临床试验的筹备工作，尽快启动这项覆盖MSA两大亚型的临床研究。该研究将系统评估Treg细胞（即NP001细胞注射液）的安全性、耐受性及初步疗效，深入探索其在MSA不同亚型中的治疗潜力，全力寻求为更广泛的患者群体带来临床获益，并为后续开发策略的优化夯实数据基础。

NP001细胞注射液临床试验获批，是MSA治疗领域的一个重要里程碑。该产品进入临床阶段，不仅显著丰富了治疗选择，更是针对这一疑难疾病的关键布局。它标志着我国在罕见病细胞治疗领域取得了实质性进展，其探索也将为应对更多具有类似机制的严重疾病积累宝贵经验。

关于赛尔欣生物

上海赛尔欣生物医疗科技有限公司成立于2023年初，致力于开发治疗神经退行性疾病、自身免疫性疾病及代谢性疾病的多模式Treg细胞疗法。经过多年的探索研究，发现Treg细胞能够通过多方位有效抑制自身免疫疾病中促炎细胞的增殖与功能，从而实现疾病治疗的目标。公司依托自主开发的高效Treg分离与扩增技术，与国内多家顶尖科研机构及临床中心建立了战略合作，克服突破传统治疗手段的限制，共同推动Treg疗法从实验室向临床转化，加速创新疗法的落地与应用。

参考文献

[1] 罕见病诊疗指南（2019 年版）

[2] 多系统萎缩 - 神经系统疾病 - MSD诊疗手册专业版

[3] Poewe W, Stankovic I, Halliday G, et al. Multiple system atrophy. Nat Rev Dis Primers 2022;8:56.

[4] Goh YY, Saunders E, Pavey S, Rushton E, Quinn N, Houlden H, Chelban V. Multiple system atrophy. Pract Neurol. 2023 Jun;23(3):208-221. 

[5] Zhang L, Cao B, Zou Y, et al. Causes of death in Chinese patients with multiple system atrophy[J]. Aging Dis, 2018, 9(1): 102 108. 

[6] Zhang L, Cao B, Hou Y, et al. High neutrophil to lymphocyte ratio predicts short survival in multiple system atrophy[J]. NPJ Parkinsons Dis, 2022, 8(1): 11. 

[7] Cecil.md Clinical Trial Observational Study in Multiple System Atrophy

[8] Zhang J, et al. The characteristic of nonmotor symptoms with different phenotypes and onsets in multiple system atrophy patients. J Clin Neurosci. 2023 Mar;109:1-5.