NP001细胞注射液注册临床试验在天坛医院顺利完成肌萎缩侧索硬化症（ALS）首例患者给药

本次入组的首例患者，治疗采用1×10^7个Treg细胞单次鞘内注射。治疗后患者经4小时严密医学观察，生命体征平稳，未出现发热、过敏、神经功能恶化等不良事件（AE），已于次日出院。

NP001细胞注射液的注册临床开发路径分为两个阶段：

•   I期研究：采用开放、剂量递增设计，评估单次及多次鞘内注射的安全性，旨在确定未来给药频率和理想的给药剂量；

•   IIa期扩展研究：采用多中心、随机、双盲、安慰剂对照设计，在更多样本量中进一步系统验证该疗法的临床疗效与长期安全性。

在早前由研究者发起的临床试验（IIT）中，NP001细胞注射液已展现出良好的临床效果。该研究采用三次给药方案，所有完成治疗的患者均未发生与药物相关的严重不良事件（SAE）。多数患者在输注期间及末次输注3个月内疾病进展延缓、症状稳定。提示疗法整体安全性可控，耐受性良好。

首例患者的顺利给药，标志着赛尔欣生物作为国内Treg疗法领域的先行者，在ALS的临床注册研究中将大步向前迈进，也将与战略伙伴天坛医院共同加快推进包括多系统萎缩、脑小血管病导致的认知障碍在内的多条管线临床开发，力争让Treg疗法惠及更广泛的自身免疫与神经退行性疾病患者。